Insilico Medicine 的生成式 AI 设计药物 ISM001-055 在 IIa 期临床试验中显示出可喜的结果

Insilico Medicine 宣布其用于治疗特发性肺纤维化 （IPF） 的新药 ISM001-055 取得积极的 IIa 期结果，这是人工智能药物研发的突破。这种小分子是使用 Insilico 专有的生成式 AI 平台开发的，靶向 TNIK（Traf2 和 Nck 相互作用激酶），这是肺部纤维化的关键驱动因素。该研究标志着向前迈出了重要一步，证明了 IPF 患者的安全性和有效性，IPF 是一种长期以来一直抵制有效治疗的毁灭性肺部疾病。

AI 是药物开发的核心

Insilico Medicine 是利用 AI 彻底改变药物发现的先驱，结合了生物学、化学和机器学习技术。ISM001-055 代表了其 AI 驱动方法的一个里程碑，该方法利用生成模型来识别新的治疗靶点并设计具有特定所需特性的分子。该药物的设计和开发是通过 Insilico 的尖端 AI 平台实现的，该平台迅速将 TNIK 确定为一个有前途的靶点，并产生了 ISM001-055 作为潜在的治疗方法。

最近在 Nature Biotechnology 的一篇文章中强调了该药物的开发，它代表了公司和 AI 领域在药物发现方面的重大进步。《自然》杂志的文章详细介绍了人工智能将 TNIK 识别为 IPF 的关键靶点，强调了这种人工智能驱动的方法彻底改变复杂疾病治疗的潜力。

积极的 IIa 期结果

IIa 期临床试验 （NCT05938920） 评估了 ISM001-055 在中国 12 个地点的 71 名患者中为期 21 周的安全性和有效性。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，检查了该药物的多个剂量水平。

结果令人鼓舞：ISM001-055 不仅达到了其主要安全终点，而且还显示出用力肺活量 （FVC） 的剂量依赖性改善，FVC 是 IPF 患者肺功能的关键指标。每天接受 60 毫克药物的患者肺功能显示出最显着的改善，为这种使人衰弱的疾病提供新的、有效的治疗方案带来了希望。

IPF 首席专家 Toby M. Maher 博士指出：“IPF 是一种毁灭性的疾病，在短短 12 周的治疗中看到肺功能改善是一个有希望的迹象，表明 ISM001-055 可能为患者提供新的治疗选择。

AI 驱动型药物发现的新时代

Insilico Medicine 在 ISM001-055 方面的成功是 AI 在药物研发中变革潜力的概念验证。过去需要多年反复试验才能完成的工作，现在可以通过生成式 AI 加速，从而缩短开发时间并提高药物设计的精度。

“去年，我举办了一场关于生成式 AI 如何帮助端到端药物发现的讲座，”诺贝尔化学奖获得者兼 Insilico Medicine 顾问 Michael Levitt 博士说。“同样的药物在 IIa 期研究中显示出疗效这一事实是非凡的，代表了人工智能药物发现新时代的真正第一次。”

生成式 AI 平台（如 Insilico Medicine 使用的平台）使研究人员能够对疾病进行建模，确定新靶点，并设计针对特定情况量身定制的药物。这种方法不仅加快了药物开发过程，而且通过允许更有针对性的治疗策略，增加了成功的可能性。

ISM001-055 及以后的未来前景

随着 IIa 期试验的成功，Insilico Medicine 现在正准备与监管机构合作设计一项 IIb 期研究，以探索更长的治疗持续时间和更大的患者群体。目前正在美国进行一项平行的 IIa 期试验，进一步扩大了该药物在全球范围内治疗 IPF 的潜力。

展望未来，ISM001-055 的积极结果可能为探索其用于治疗其他纤维化疾病打开大门，因为 TNIK 被认为在各种器官的纤维化中发挥作用。该药物不仅可以阻止而且可以逆转纤维化，这尤其令人兴奋，为目前选择有限的患者提供了一种潜在的疾病缓解治疗。

结论

ISM001-055 的开发标志着 IPF 治疗和 AI 驱动的药物发现的转折点。Insilico Medicine 对生成式 AI 的创新使用已证明其能够加速药物开发，同时确保创造有效的靶向疗法。随着公司推进更大规模的试验和更广泛的应用，AI 驱动的医学的未来比以往任何时候都更加光明。

这一里程碑代表了对人工智能在药物开发中潜力的重大验证，为数百万受纤维化和其他复杂疾病影响的患者提供了新的希望。